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罗氏公布血友病新药Hemlibra最新临床数据
来源: www.qd-zyz.com  发布日期: 2019-11-06

  作者:七七

  关键词:Roche;Hemlibra;血友病

  2018年5月21日,在2018年世界血友病联盟(WFH)世界大会上,Roche公布了血友病新药Hemlibra的两项III期临床研究HAVEN 3和HAVEN 4的最新结果,数据表明体内不含VIII因子抑制物的血友病患者接受Hemlibra治疗后,最高可使出血事件降低97%!

  Hemlibra (emicizumab-kxwh)是由Roche研发的,于2017年11月被FDA批准的A型血友病新药,作为常规预防、防止或减少具有因子VIII抑制剂的A型血友病成人和儿童患者的出血事件。A型血友病是一种严重的遗传病,患者由于缺乏一种叫做因子VIII的凝血蛋白因而血液不能正常凝固,导致不受控的自发性出血。Hemlibra是近20年来首个获FDA批准的用于治疗体内含有VIII因子抑制物的A型血友病的新药,其为一种双特异性抗体,可通过桥接凝血因子IXa和X来恢复患者的凝血功能。

  2018年5月21日,在2018年世界血友病联盟(WFH)世界大会上,Roche公布了其血友病新药Hemlibra的两项III期临床研究的最新结果,HAVEN 3临床试验表明体内不含VIII因子抑制物的血友病患者接受Hemlibra治疗后血事件最高降低97%,HAVEN 4临床试验表明体内含有或不含VIII因子抑制物的血友病患者接受Hemlibra治疗后未发生出血事件的比率为56.1%。

  HAVEN3 (NCT)是一项随机的、多中心的、开放标签的III期临床试验,参与者为年龄不小于12岁的体内不含因子VIII抑制剂且先前接受过相关治疗的患者。HAVEN 3是Roche开展的一项关键性临床III期试验,2018年4月17日FDA根据HAVEN 3的部分结果授予Hemlibra突破性疗法认定,用于体内不含因子VIII抑制剂血友病患者的预防性治疗。

  根据Roche在2018年世界血友病联盟(WFH)世界大会公布的试验数据:

  1)与未接受预防性治疗相比,每周(3 mg/kg/wk)或每两周(3 mg/kg/2 wks)接受Hemlibra预防性治疗后患者的出血事件分别降低了96% (P<0.0001)和97%(P<0.0001);

  2)每周(3 mg/kg/wk)或每两周(3 mg/kg/2wks)接受Hemlibra预防性治疗后,未发现出血事件的患者比率分别为55.6% (95% CI: 38.1; 72.1)和60% (95% CI: 42.1; 76.1),相比未接受Hemlibra预防性治疗的0% (95% CI: 0.0; 18.5);

  3)患者内对比分析表明,与先前接受过的标准治疗方案相比,接受每周一次Hemlibra预防治疗后患者出血事件降低68% (P<0.0001);

  4)没有出现不可预料或严重的不良事件,最常见的不良事件与先前的试验一致。

  HAVEN4 (NCT)是一项单臂的、多中心的、开发标签的III期临床试验,参与者为体内含有或不含VIII因子抑制物的48名血友病患者。每四周接受Hemlibra预防性治疗后,56.1% (95% CI: 39.7; 71.5)的患者在一年内未出现出血事件,90.2% (95% CI: 76.9; 97.3)的患者一年内发现3次或更少的出血事件。HAVEN 4的临床数据表明,对于体内含或不含VIII因子抑制物的血友病患者,每四周一次的Hemlibra预防性治疗可在临床意义上控制出血。

  Roche首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士在声明中表示,“这些新的关键数据表明,Hemlibra能够控制A型血友病患者的出血事件,同时患者可以选择更低频率的皮下注射治疗方案。加上这次的试验结果,我们的四项III期临床试验全部取得积极结果,进一步证明了Hemlibra的整体疗效和安全性,以及其有望改善所有A型血友病患者治疗的潜力。”

  就安全性来讲,HAVEN 3和HAVEN 4研究与早期的临床研究具有一致性,另外此前Hemlibra曾遭遇过五例患者死亡事件,而在那之后FDA还是授予了Hemlibra治疗体内不含因子VIII抑制剂的血友病患者的突破性疗法认定。

  Hemlibra具有成为重磅血友病新药的潜力,2018年初Clarivate Analytics就曾预测Hemlibra在2022年的销售额会达到40亿美元,Roche也表示有信心使Hemlibra蚕食Shire目前的血友病市场。

  参考来源:

  [1] Roche’s Hemlibra reduced treated bleeds by 96 percent compared to no prophylaxis in phase III HAVEN 3 study in haemophilia Awithout factor VIII inhibitors;

  [2] Roche adds a stellar round of pivotal data on Hemlibra, looking to expand its market for a potential mega-blockbuster。

  附表:

  表1 HAVEN 3试验主要研究结果

  

  表2 HAVEN 4试验主要研究结果

  

  原标题:“Roche血友病新药Hemlibra最新临床数据公布,明显降低出血事件!”

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