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专注遗传罕见病治疗EloxxC轮融资2400万美元
来源: www.qd-zyz.com  发布日期: 2020-05-11

  新锐名称:Eloxx Pharmaceuticals

  公司坐标:Rehovot, 以色列

  官方网站:

  融资情况:C轮融资2400万美元

  管理团队:Silvia Noiman博士为公司创始人兼首席执行官

  

  近日,来自以色列的生物制药公司Eloxx Pharmaceuticals宣布完成了2400万美元C轮融资。此轮融资由Pontifax领投,Quark Venture和广发证券(GF Securities)等其他投资机构跟投。

  Eloxx Pharmaceuticals成立于2013年,总部位于以色列Rehovot,是一家临床阶段的生物制药公司。Eloxx Pharmaceuticals致力于研发首款(firs-in-class)新药,治疗由无义突变引起的遗传性疾病,包括囊性纤维化、黏多醣贮积症(MPS)、胱胺酸症、杜氏肌营养不良症、雷特综合症(Rett Syndrome)、共济失调毛细血管扩张症、β地中海贫血、黑蒙性家族痴呆症等。

  

  (图片来源:Eloxx Pharmaceuticals官网)

  全球约3%-4%的新生儿会出现遗传性疾病或主要出生缺陷,这其中有12%的基因突变是由无义突变(nonsense mutation )引起的。无义突变是指由于某个碱基的改变使代表某种氨基酸的密码子突变为终止密码子,从而使肽链合成提前终止,这会导致很多蛋白失效。无义突变会带来很多严重的遗传病,而“通读疗法”(read-through therapy)则是一种专门针对无义突变的遗传病治疗策略,可以增加突变蛋白的翻译及活性。

  

  (ELX-02药物研发进展,图片来源:Eloxx Pharmaceuticals官网)

  Eloxx Pharmaceuticals的“通读疗法”技术主要基于以色列理工大学(Technion-Israel Institute Of Technology)Timor Baasov教授的研究开发而来。该公司目前的主要在研候选新药ELX-02是一种合成氨基糖苷类药物,这款化合物已经在遗传疾病的几种动物模型中显示了药理学、药效学和生理学的效应,可适应的疾病包括囊性纤维化、胱氨酸症、杜氏肌营养不良症、雷特综合症(Rett Syndrome)等。

  目前ELX-02已经在美国和欧盟获得了孤儿药认定,用于治疗粘多糖贮积症I型(又称Hurler综合征)。

  “我们欢迎Quark Venture加入此轮融资,成为Eloxx Pharmaceuticals新的投资者。此轮融资将促使我们针对EL-02展开多种临床试验,我们有信心通过此药带给囊性纤维化患者和胱氨酸症患者更多福音。” Eloxx Pharmaceuticals首席执行官 Silvia Noiman博士说。

  参考资料:

  [1] Eloxx Pharmacueticals Receives A US$5 Million Investment from Quark Venture and GF Securities to Advance A Novel Disease-Modifying Therapy Targeting Genetic Diseases

  [2] Eloxx Raises $24M in Series C Round

  [3] Eloxx Pharmacueticals官网